L'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) offre nuove speranze di cura per la Leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.

La rivista scientifica "Science" ha pubblicato i risultati ottenuti nella ricerca descrivendo in due lavori indipendenti i successi clinici della terapia genica con vettori lentivirali, derivati dal virus Hiv responsabile dell'Aids, sulle due rare malattie genetiche dell'infanzia.

I risultati descritti si riferiscono ai primi 3 pazienti trattati in ciascuno studio, per i quali è passato abbastanza tempo dal trattamento per poter trarre le prime conclusioni sulla efficacia e sicurezza.

Questo risultato rappresenta innanzitutto una speranza concreta per i bambini affetti da queste patologie e attualmente privi di alternative terapeutiche, e dimostra la reale fattibilità di ingegnerizzare quasi tutte le cellule staminali del sangue di un paziente, rendendo possibili nuove terapie, che in futuro potrebbero essere applicate anche ad altre malattie più diffuse.

I riferimenti agli articoli scientifici sono:

A. Biffi et al., "Therapeutic Benefit in Metachromatic Leukodystrophy by Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy" Science, doi:10.1126/science.1233158, 2013.
A. Aiuti et al., "Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome" Science, doi:10.1126/science.1233151, 2013.

Link:

• Terapia genica Telethon
• Abstract Articolo Science